La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la solicitud complementaria de nuevo fármaco de BioMarin Pharmaceutical Inc. para la aprobación completa de VOXZOGO (Vosoritida) para niños con acondroplasia, según anunció hoy la compañía.
Según un comunicado de prensa, la FDA fijó el 28 de febrero de 2027 como fecha límite para la aplicación de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados.
VOXZOGO recibió la aprobación acelerada de la FDA en 2021 gracias a las mejoras en la velocidad de crecimiento anualizada. La solicitud complementaria está respaldada por datos de seguridad y eficacia a largo plazo procedentes de tres estudios en curso, denominados 111-205, 111-208 y 111-302.
La solicitud incluye datos sobre la estatura en la edad adulta y medidas relacionadas con el crecimiento óseo, como la proporcionalidad corporal y la envergadura de los brazos. BioMarin afirmó que la solicitud contiene los datos de eficacia y seguridad más extensos de cualquier medicamento estudiado en la acondroplasia.
«De aprobarse, VOXZOGO sería la primera terapia para la acondroplasia en pasar de la aprobación acelerada a la aprobación tradicional basándose en un paquete integral de datos clínicos», dijo Greg Friberg, vicepresidente ejecutivo y director de investigación y desarrollo de BioMarin.
VOXZOGO está actualmente aprobado en Estados Unidos para aumentar el crecimiento lineal en niños con acondroplasia con epífisis abiertas. El fármaco también está aprobado en Japón, Australia y la Unión Europea, con diferentes especificaciones de edad.
La acondroplasia es la forma más común de displasia esquelética que provoca una estatura baja desproporcionada, causada por una alteración en el gen FGFR3. Su incidencia mundial es de aproximadamente un caso por cada 25 000 nacidos vivos.
BioMarin informó que más de 5000 bebés y niños en más de 50 países han utilizado VOXZOGO desde su aprobación inicial. El medicamento se administra mediante una inyección diaria subcutánea.
Más información aquí: La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la solicitud complementaria de nuevo fármaco de BioMarin Pharmaceutical Inc. ( NASDAQ:BMRN ) para la aprobación completa de VOXZOGO (vosoritida) para niños con acondroplasia, según anunció hoy la compañía.
Según un comunicado de prensa, la FDA fijó el 28 de febrero de 2027 como fecha límite para la aplicación de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados.
VOXZOGO recibió la aprobación acelerada de la FDA en 2021 gracias a las mejoras en la velocidad de crecimiento anualizada. La solicitud complementaria está respaldada por datos de seguridad y eficacia a largo plazo procedentes de tres estudios en curso, denominados 111-205, 111-208 y 111-302.
La solicitud incluye datos sobre la estatura en la edad adulta y medidas relacionadas con el crecimiento óseo, como la proporcionalidad corporal y la envergadura de los brazos. BioMarin afirmó que la solicitud contiene los datos de eficacia y seguridad más extensos de cualquier medicamento estudiado en la acondroplasia.
«De aprobarse, VOXZOGO sería la primera terapia para la acondroplasia en pasar de la aprobación acelerada a la aprobación tradicional basándose en un paquete integral de datos clínicos», dijo Greg Friberg, vicepresidente ejecutivo y director de investigación y desarrollo de BioMarin.
VOXZOGO está actualmente aprobado en Estados Unidos para aumentar el crecimiento lineal en niños con acondroplasia con epífisis abiertas. El fármaco también está aprobado en Japón, Australia y la Unión Europea, con diferentes especificaciones de edad.
La acondroplasia es la forma más común de displasia esquelética que provoca una estatura baja desproporcionada, causada por una alteración en el gen FGFR3. Su incidencia mundial es de aproximadamente un caso por cada 25 000 nacidos vivos.
BioMarin informó que más de 5000 bebés y niños en más de 50 países han utilizado VOXZOGO desde su aprobación inicial. El medicamento se administra mediante una inyección diaria subcutánea.
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