Los datos de la fase 3 del estudio PROPEL 3, publicados hoy en el NEJM, se presentaron simultáneamente en el ICCBH en una presentación oral de última hora; la presentación incluye nuevos datos de la puntuación Z de la envergadura de los brazos que muestran una mejora estadísticamente significativa en comparación con el placebo (media de mínimos cuadrados +0,37 DE; p<0,0001), el primer y único resultado estadísticamente significativo de la envergadura de los brazos controlado con placebo informado para un ensayo sobre acondroplasia a las 52 semanas.
Estos son los primeros y únicos datos de Fase 3 de un estudio clínico sobre acondroplasia publicados en The New England Journal of Medicine (NEJM), lo que supone la segunda publicación de BridgeBio en NEJM sobre acondroplasia y la cuarta publicación en NEJM en general en los últimos tres años.
Los datos incluyen el mayor aumento medio en AHV en comparación con placebo reportado en cualquier estudio de fase 3 sobre acondroplasia (mejora media observada de +2,1 cm/año).
El infigratinib oral es la única terapia que ha demostrado una mejora estadísticamente significativa en la proporcionalidad corporal en un estudio de fase 3 sobre acondroplasia, con una diferencia media de tratamiento de mínimos cuadrados de -0,05 en niños de 3 a 8 años (p<0,05).
– El infigratinib oral fue bien tolerado, sin interrupciones ni eventos adversos graves relacionados con el fármaco del estudio.
BridgeBio tiene previsto presentar una solicitud de nuevo fármaco (NDA) ante la FDA en el tercer trimestre de 2026, con un lanzamiento previsto para principios o mediados de 2027, y una solicitud de autorización de comercialización (MAA) ante la EMA en la segunda mitad de 2026.
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