Nuevos resultados muestran un aumento en el crecimiento de los niños con acondroplasia que iniciaron el tratamiento durante la adolescencia Los datos de un estudio de extensión de fase 3 de VOXZOGO que comenzaron el tratamiento a los 10 años o más mostraron AGVs (Annualized Growth Velocity) promedios específicos por edad y sexo que fueron consistentemente más altos en comparación con los niños no tratados.
Estos datos examinaron a 31 niños que permanecieron en tratamiento durante más de tres años. La diferencia media en AGV entre niños tratados y no tratados entre 10 y 17 años fue de 1,47 cm/año en las niñas y 1,71 cm/año en los niños.
La mejora del AGV en el grupo tratado con VOXZOGO se mantuvo durante un período de tiempo más largo en comparación con una población de estatura promedio, en contraposición a una disminución esperada en el AGV después del crecimiento puberal.
La seguridad fue consistente con estudios previos de VOXZOGO en niños más pequeños y no hubo evidencia de un efecto negativo del tratamiento sobre la edad ósea o el desarrollo puberal.
Datos adicionales de las fases 2 y 3 demuestran eficacia y sugieren un impacto positivo en la calidad de vida relacionada con la salud de los niños con acondroplasia.
Otro estudio de fase 3 sugirió que VOXZOGO mejoró la CVRS entre los niños con acondroplasia, particularmente los aspectos asociados con el funcionamiento físico, un resultado de gran importancia para los niños y las familias afectados por la acondroplasia. Después de tres años, el aumento medio en la puntuación del dominio físico de la Calidad de vida en jóvenes de baja estatura (QoLISSY) fue de 6,0 según lo informado por los cuidadores y de 6,3 según lo informado por los niños.
