Ascendis presenta ante la FDA, de EEUU, la solicitud de NDA para TransCon CNP (navepegritida) para el tratamiento de niños con acondroplasia
COPENHAGUE, Dinamarca, 31 de marzo de 2025 (GLOBE NEWSWIRE) — Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) anunció hoy que ha presentado su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para TransCon CNP (navepegritida) para el tratamiento de niños con acondroplasia. TransCon CNP es un profármaco en investigación del péptido natriurético tipo C (CNP) que se administra una vez a la semana y está diseñado para tratar a personas con acondroplasia mediante la exposición continua del CNP activo a receptores en los tejidos de todo el cuerpo, incluyendo las placas de crecimiento y el músculo esquelético.
La presentación se basa en datos de tres ensayos clínicos aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo y hasta tres años de datos de extensión de etiqueta abierta, incluidos los resultados del ensayo fundamental ApproaCH en niños con acondroplasia.
“Nos complace compartir datos clínicos con la FDA que demuestran que, además de una mayor velocidad de crecimiento, el tratamiento con TransCon CNP se asoció con una reducción de la carga relacionada con la salud, una función muscular más fuerte y el enderezamiento del arqueamiento anormal de las piernas en la mayoría de los niños tratados”, dijo Aimee Shu, MD, Vicepresidente Ejecutivo y Director Médico de Ascendis PharmaAdemás de su administración semanal, estos resultados y un perfil de seguridad y tolerabilidad comparable al placebo respaldan el potencial de TransCon CNP para ser reconocido como el mejor tratamiento para la acondroplasia.
Ascendis está en camino de presentar su Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) durante el tercer trimestre de 2025.
Acerca de la acondroplasia
La acondroplasia es una enfermedad genética poco común derivada de una variante sistémica del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3) que provoca un desequilibrio en los efectos de las vías de señalización del FGFR3 y el CNP, y se estima que afecta a más de 250.000 personas en todo el mundo. Si bien históricamente se ha considerado un trastorno del crecimiento óseo, la variante del FGFR3 presente en la acondroplasia se expresa en tejidos de todo el cuerpo, causando graves complicaciones musculares, neurológicas y cardiorrespiratorias, además de displasia esquelética. Las complicaciones médicas de la acondroplasia varían según la etapa de la vida. Durante la infancia y la niñez, las complicaciones observadas incluyen deformidades de la columna vertebral, agrandamiento de los ventrículos cerebrales, disminución de la fuerza y la resistencia muscular, déficits auditivos e infecciones crónicas del oído, obstrucciones de las vías respiratorias superiores, trastornos respiratorios del sueño, problemas de cadera, arqueamiento de las piernas y dolor crónico; muchos de estos persisten o empeoran en la edad adulta. Estas complicaciones médicas pueden tener efectos perjudiciales en la calidad de vida, el funcionamiento físico y la función psicosocial. Las personas con acondroplasia a menudo requieren múltiples cirugías y procedimientos para aliviar las muchas complicaciones de la enfermedad.
Acerca de Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma Es una compañía biofarmacéutica global centrada en aplicar nuestra innovadora plataforma tecnológica TransCon para marcar una diferencia significativa en la vida de los pacientes. Guiados por nuestros valores fundamentales de Pacientes, Ciencia y Pasión, y siguiendo nuestro algoritmo de innovación de productos, aplicamos TransCon para desarrollar nuevas terapias que demuestran un potencial excepcional para abordar necesidades médicas no cubiertas. Ascendis tiene su sede en Copenhague, Dinamarca y cuenta con instalaciones adicionales en Europa y Estados UnidosVisite ascendispharma.com para obtener más información.
Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas que implican riesgos e incertidumbres sustanciales. Todas las declaraciones, excepto las declaraciones de hechos históricos, incluidas en este comunicado de prensa con respecto a las operaciones futuras, los planes y los objetivos de gestión de Ascendis son declaraciones prospectivas. Ejemplos de dichas declaraciones incluyen, pero no se limitan a, declaraciones relacionadas con (i) el plan de Ascendis de presentar una MAA a la EMA para TransCon CNP en el tercer trimestre de 2025, (ii) el potencial de TransCon CNP para ser reconocido como un tratamiento de primera clase para la acondroplasia, (iii) la capacidad de Ascendis de aplicar su plataforma tecnológica TransCon para marcar una diferencia significativa para los pacientes, y (iv) la aplicación de TransCon por parte de Ascendis para desarrollar nuevas terapias que demuestren un potencial de primera clase para abordar necesidades médicas no cubiertas. Es posible que Ascendis no logre los planes, lleve a cabo las intenciones o cumpla con las expectativas o proyecciones reveladas en las declaraciones prospectivas y no debe depositar una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas. Los resultados o eventos reales podrían diferir sustancialmente de los planes, intenciones, expectativas y proyecciones divulgadas en las declaraciones prospectivas. Diversos factores importantes podrían causar que los resultados o eventos reales difieran sustancialmente de las declaraciones prospectivas de Ascendis, incluyendo los siguientes: la dependencia de fabricantes, distribuidores y proveedores de servicios externos para los productos y productos candidatos de Ascendis; resultados imprevistos de seguridad o eficacia en los programas de desarrollo de Ascendis o en la comercialización de productos; gastos imprevistos relacionados con la comercialización de cualquier producto aprobado de Ascendis; gastos imprevistos relacionados con los programas de desarrollo de Ascendis; gastos imprevistos de venta, generales y administrativos, otros gastos de investigación y desarrollo y el negocio de Ascendis en general; retrasos en el desarrollo de sus programas relacionados con la fabricación, requisitos regulatorios, velocidad de reclutamiento de pacientes u otros retrasos imprevistos; la capacidad de Ascendis para obtener financiación adicional, si fuera necesaria, para respaldar sus actividades comerciales; el impacto de factores económicos, políticos, legales, de cumplimiento, sociales y comerciales internacionales. Para obtener una descripción más detallada de los riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran de los expresados en estas declaraciones prospectivas, así como los riesgos relacionados con el negocio de Ascendis en general, consulte el Informe Anual de Ascendis en el Formulario 20-F presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores de Estados Unidos (SEC) en 12 de febrero de 2025, y otros informes futuros de Ascendis presentados o enviados a la SEGUNDOLas declaraciones prospectivas no reflejan el impacto potencial de futuras licencias, colaboraciones, adquisiciones, fusiones, enajenaciones, empresas conjuntas o inversiones que Ascendis pueda realizar. Ascendis no asume ninguna obligación de actualizar las declaraciones prospectivas, salvo que lo exija la ley.
