Nuevos datos del ensayo de fase 2 ACcomplisH de TransCon CNP en niños con acondroplasia presentados por el Dr. Ravi Savarirayan, del Centro de Investigación Infantil Murdoch (Australia), durante la ICCBH 2024, la Conferencia internacional sobre salud ósea infantil que se celebró en Salzburgo, Austria.
Los datos demuestran mejoras significativas en el bienestar y el funcionamiento físico en comparación con el placebo en pacientes tratados durante 1 año con TransCon CNP en la dosis fundamental de 100 μg/kg/semana.
Dichas mejoras no se pudieron explicar únicamente por cambios en el crecimiento lineal, lo que respalda un posible efecto directo adicional del tratamiento con TransCon CNP más allá del crecimiento lineal.
TransCon CNP es un profármaco en investigación del péptido natriurético de tipo C (CNP) que se administra una vez por semana y está diseñado para proporcionar una liberación sostenida de CNP activo.
TransCon CNP una vez por semana ha demostrado un impacto positivo en el crecimiento lineal con un perfil de seguridad favorable, así como beneficios más allá del crecimiento», dijo el Dr. Savarirayan. “Como el primer tratamiento farmacéutico en investigación para la acondroplasia que demuestra mejoras estadísticamente significativas en comparación con el placebo en las medidas de calidad de vida relacionadas con la salud, TransCon CNP en la dosis fundamental tiene potencial para satisfacer la necesidad de un tratamiento que aborde la salud y la calidad de vida. complicaciones de esta condición”.
