El tratamiento oral con Infigratinib dio como resultado un aumento sostenido y estadísticamente significativo en la velocidad de crecimiento anualizada (AHV), con un cambio medio desde el inicio de +2,51 cm/año al mes. 12 y +2,50 cm/año en el mes 18 (p=0,0015).
En el mes 18, hubo una mejora estadísticamente significativa en la proporcionalidad corporal. Infigratinib continúa siendo bien tolerado como terapia oral única diaria sin eventos adversos (EA) evaluados como relacionados con el tratamiento en ningún participante de la cohorte 5.
También anuncia que el primer participante con hipocondroplasia dio su consentimiento en el programa observacional ACCEL, en mayo 2024.
La hipocondroplasia es una displasia esquelética estrechamente relacionada con la acondroplasia y también impulsada por variantes de ganancia de función del FGFR3.
